AI重构新药研发范式 微芯生物2025创新峰会揭幕中国原创新药开发新图景
2025年8月18日，深圳微芯生物科技股份有限公司（股票代码：688321.SH）在上海成功举办“源头创新 布局全球”创新峰会。峰会聚焦“AI辅助设计+化学基因组学整合式技术平台”在新药研发中的突破性应用，首次系统展示基于该平台开发的全球First-in-Class研发管线及国际化临床布局。逾百位临床专家、投资人及行业领袖共探原创新药开发路径。
董事长鲁先平博士强调：微芯生物始终专注开发具有全球专利保护及临床独特性的原创新药。依托已上市的两款First-in-Class药物西达本胺（抗肿瘤）、西格列他钠（治代谢疾病），公司持续深耕肿瘤与代谢领域，同时布局神经退行性疾病、自身免疫疾病等重大未满足临床需求。
AI+化学基因组学平台：重构新药研发核心引擎
作为中国AI for R&D领域先行者，微芯生物成立之初便立足全球生物技术前沿，利用微阵列生物芯片技术，深入探索化学结构对人类基因表达的影响，获取药物作用等多方面海量数据，并通过高效算法挖掘有治疗潜力的药物。
微芯生物首席科学官潘德思博士详细展示了AI+化学基因组学核心技术平台新进展。升级的核心技术平台在分子设计与结构优化、成药性评估、临床开发策略和综合风险控制等方面提供更优支持，提高开发成功率、加速研发进程并降低成本。
攻坚肿瘤治疗：多机制协同破局治疗困境
尽管随着手术、放化疗、靶向治疗、免疫治疗等新技术的更新，肿瘤治疗进入到多机制手段协同的新时代，但患者的长期生存获益、生活质量仍存在巨大提升空间。潘德思博士介绍，微芯生物针对复杂的肿瘤特征布局了多种药物形式的治疗方案。在免疫治疗领域，HDAC+IO在国内外临床中展现优异潜力，有望解决免疫难治性肿瘤难题。除西达本胺正在国内外开展的两项注册临床研究，微芯生物亦布局了新一代免疫激活抗体偶联药物NW001、小分子PD-L1抑制剂CS23546等产品。此外，公司在微环境调控、协同致死、靶向化疗等领域均有布局，部分分子已进入全球临床开发阶段。
世界卫生组织GLOBOCAN最新数据显示，全球胰腺癌年死亡病例近47万例，在所有肿瘤致死病例数中排第6位。目前胰腺导管腺癌的主要治疗手段仍为化疗，以白蛋白紫杉醇为基础的一线标准治疗方案治疗响应率仅23%，中位无进展生存期、中位总生存期分别仅约半年和不到1年。
西奥罗尼是微芯生物开发的First-in-Class分子，可选择性抑制Aurora B、CSF1R和 VEGFR/PDGFR/c-Kit等肿瘤发生发展相关蛋白激酶靶点。基于西奥罗尼在美国胰腺癌患者治疗中展现的初步疗效，微芯生物在中国开展了西奥罗尼联合AG方案一线治疗晚期胰腺导管腺癌的II期临床研究。复旦大学附属肿瘤医院的研究者介绍，西奥罗尼联合AG方案具有良好的抗肿瘤活性和可控的安全性，初步数据支持西奥罗尼在胰腺癌的进一步研究。目前该项目正按计划顺利推进中，阶段数据显示6个月PFS率近80%，非头对头较化疗的历史疗效明显更佳。
重塑代谢疾病治疗：从“糖肝共管”到减重疗法革新
代谢疾病涵盖广泛，存在诸多共病因素。西格列他钠（双洛平）是全球首个PPAR全激动剂，在糖尿病、代谢相关脂肪性肝病的临床研究中表现优异，具有“糖肝共管”的独特优势。微芯生物致力将西格列他钠打造为代谢疾病治疗的基石药物。
肥胖已成为全球性健康问题。近年来，以GLP-1R激动剂为代表的肠促胰素（incretin）类药物颠覆了这一领域的干预范式。然而，现有药物也留下了肌肉流失、体重反弹、胃肠道副作用、中枢神经不良反应及给药便捷性等未满足需求。微芯生物早期研发中心负责人山松博士介绍了公司在高质量减重领域的First-in-Class小分子药物布局，其中不影响食欲的非incretin小分子CDCS28在临床前研究中显示良好的单药减重、体重维持、肌肉保有潜力，且避免中枢神经隐患。
开拓蓝海：阿尔兹海默症等疾病早期研究多点开花
阿尔兹海默症仍缺乏有效的治疗药物。ApoE4（载脂蛋白E4）是阿尔兹海默症最强的遗传风险因子，亦有研究者认为其是阿尔兹海默的致病基因。36.7%的阿尔兹海默症患者至少携带1个ApoE4基因。CDCS04是全球首个针对ApoE4靶点的小分子药物开发项目。基于AI辅助设计+化学基因组学整合式技术平台，微芯生物发现了系列ApoE4活性候选分子。这些候选分子具有高血脑屏障通透性、良好的体内安全性，并在临床前研究中显示其对ApoE4细胞神经轴突生长的保护作用、显著降低ApoE4 TR小鼠的皮层和海马Tau蛋白磷酸化水平。
TYK2是银屑病等自身免疫疾病的潜力靶点。CS32582是微芯生物自主发现的、新一代高选择性TYK2小分子变构抑制剂。在I期临床研究中，CS32582展现了优异的体内药效学特征。此外，相对适中的半衰期为CS32582提供了更宽阔的治疗窗口，为其拓展银屑病及以外的适应症提供可能。
动脉型肺动脉高压（PAH）、间质性肺病相关性肺动脉高压（PH-ILD）、特发性肺纤维化（IPF）等纤维化疾病缺乏安全、有效的治疗药物，且传统标准疗法面临专利到期压力。微芯生物基于AI辅助设计+化学基因组学整合式技术平台自主发现的CS1011可高效选择性抑制PDGFR和CSF-1R，阻断成纤维细胞与炎症巨噬细胞的相互作用，从而实现从病理驱动因素的角度改善纤维化疾病的效果。在多种纤维化动物模型上，CS1011均显示出优于现有标准治疗药物的药效。
专注源头创新，布局全球领先疗法。微芯生物作为中国原创新药的先行者，将基于AI辅助设计+化学基因组学整合式技术平台，持续发现解决重大疾病的新分子实体，护航全球人类健康事业发展。
